Come sostiene la rivista americana Time nella sua
annuale classifica delle dieci migliori scoperte dell'anno, la
genetica è la scienza regina del 2007 e in particolare al primo posto ci
sono le cellule umane riprogrammate per diventare staminali che potrebbero
un giorno bypassare i difetti genetici o risolvere i problemi etici legati
alla ricerca sugli embrioni.
Ed è proprio l'ipotesi di riprogrammare le cellule
staminali di pazienti con distrofia di Duchenne per bypassare il difetto
genetico alla base della malattia su cui stanno lavorando gli scienziati
dell'Unità di neurologia della Fondazione Irccs del Policlinico di Milano e
del centro Dino Ferrari dell'Università degli studi del capoluogo lombardo.
Il lavoro, che ha conquistato anche la copertina della
prestigiosa rivista americana, è stato presentato oggi a Milano da Nereo
Bresolin - direttore di neurologia alla Fondazione Policlinico di Milano e
responsabile dell'équipe che ha condotto la ricerca - e da Yvan Torrente,
primo autore e coordinatore delle ricerche che sono state realizzate al
Centro Dino Ferrari del Policlinico.
"L'obiettivo è correggere il difetto genetico che impedisce
l'esatta produzione della proteina denominata distrofina, che svolge un
ruolo fondamentale nel mantenere integra e funzionante la struttura
muscolare. Lo studio sui topi ha risposto alla aspettative e rappresenta un
punto di partenza per sperimentazioni cliniche finalizzate al trattamento
della distrofia di Duchenne, una malattia che colpisce un bimbo su 3.500
neonati maschi", ha dichiarato il professor Bresolin alla presentazione
dello studio.
La distrofia di Duchenne condanna i piccoli pazienti
alla sedia a rotelle prima dei 10 anni e lascia loro un'aspettativa di vita
inferiore, in media, ai 30 anni.
Lo studio utilizza una tecnica in grado di ricreare una
corretta lettura del gene della distrofina nelle cellule staminali adulte.
Questo metodo, denominato "exon-skipping", è stato sviluppato da diversi
gruppi di ricerca internazionali - in particolare dall'equipe di Luis Garcia,
del Genethon di Parigi - e può essere applicato al 75% dei malati.
Il responsabile dell'équipe di ricercatori ha spiegato
che sono state estratte cellule staminali da alcuni bambini malati che poi
sono state "addestrate" in laboratorio a sintetizzare una particolare
proteina, la cui mancanza provoca la distrofia. Le staminali modificate sono
poi state iniettate in topi malati di Duchenne, dove hanno riparato il danno
muscolare provocato dalla patologia.
Secondo gli scienziati, questo lavoro "è una importante
tappa nella lotta contro la malattia e richiede ulteriori conferme, ma
rappresenta un notevole punto di partenza per la sperimentazione sull'uomo".
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