Una 'penna rossa molecolare' capace di correggere gli errori del Dna senza che sia necessario introdurre nuovi geni nell'organismo: e' il prossimo traguardo della terapia genica al quale si sta lavorando sui banchi dei laboratori. Non esita a definirlo 'rivoluzionario', il direttore dell'Istituto Telethon per la terapia genica (Tiget), Luigi Naldini.
A margine della maratona televisiva Telethon, il ricercatore spiega che la terapia genica sta per compiere un nuovo e importante passo in avanti, puntando a correggere gli errori genetici senza trasferire geni supplementari nelle cellule.
Questo, aggiunge, e' per il momento il traguardo piu' avanzato lungo una strada che di fatto ha gia' raggiunto i pazienti e che ha gia' ottenuto i primi risultati incoraggianti, come nei primi dieci bambini guariti con la terapia genica da una grave forme di immunodeficienza congenita, chiamata Ada-Scid.
- NUOVO VOLTO DEL VIRUS HIV: uno dei virus piu' temuti al mondo e' stato reso inoffensivo ed e' pronto ad essere usato come la navetta piu' efficace e sicura oggi disponibile per trasferire geni sali nelle cellule. Nel 2008 sara' sperimentato nel Tiget contro la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiscott Aldrigh. Si prevede di curare tre casi l'anno per ciascuna malattia. Parallelamente in Francia, nell'ospedale Necker di Parigi, si utilizzera' lo stesso virus-navetta per curare l'adenoleucodistrofia, sempre su tre pazienti. 'E' stato un grande risultato portare nella clinica questi vettori, che all'inizio facevano tanta paura', dice Naldini.
- PIU' MALATTIE BERSAGLIO: ci vorranno due anni di attesa prima di avere le risposte complete sull'efficacia delle navette basate sul virus Hiv. La grande promessa che deriva dall'efficacia di queste navette e' riuscire ad allargare il numero delle malattie che diventa possibile curare con la terapia genica. L'obiettivo futuro e' anche puntare alla cura di malattie diffuse, come la talassemia.
- VETTORI INTELLIGENTI: potranno essere sperimentati sull'uomo fra tre anni e la loro novita' e' di riuscire a controllare e modulare l'espressione dei geni trasferiti. Una delle prime malattie bersaglio sara' l'emofilia. Dopo il successo ottenuto nei topi, nel 2008 si prevedono i primi test nei cani modello della malattia. Per Naldini 'i dati sono incoraggianti, ma ci vorra' ancora un anno e mezzo per la risposta definitiva'.
- PENNA ROSSA PER GLI ERRORI DEL DNA: 'oggi ci si limita ad aggiungere al Dna la copia sana di un gene, ma stiamo lavorando a tecniche capaci di riscrivere il Dna', dice Naldini. I primi test sono cominciati al Tiget, in collaborazione con una ditta californiana, e la penna capace di cancellare gli errori genetici si sta sperimentando su cellule staminali. Se tutto andra' bene, potrebbe diventare possibile utilizzare la nuova tecnica contro malattie comuni, e ancora una volta l'emofilia potrebbe essere fra i primi bersagli

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