Una 'penna rossa molecolare' capace di correggere gli errori del Dna senza che
sia necessario introdurre nuovi geni nell'organismo: e' il prossimo traguardo
della terapia genica al quale si sta lavorando sui banchi dei laboratori. Non
esita a definirlo 'rivoluzionario', il direttore dell'Istituto Telethon per la
terapia genica (Tiget), Luigi Naldini.
A margine della maratona televisiva Telethon, il ricercatore spiega che la
terapia genica sta per compiere un nuovo e importante passo in avanti,
puntando a correggere gli errori genetici senza trasferire geni supplementari
nelle cellule.
Questo, aggiunge, e' per il momento il traguardo piu' avanzato lungo una
strada che di fatto ha gia' raggiunto i pazienti e che ha gia' ottenuto i
primi risultati incoraggianti, come nei primi dieci bambini guariti con la
terapia genica da una grave forme di immunodeficienza congenita, chiamata
Ada-Scid.
- NUOVO VOLTO DEL VIRUS HIV: uno dei virus piu' temuti al mondo e' stato reso
inoffensivo ed e' pronto ad essere usato come la navetta piu' efficace e
sicura oggi disponibile per trasferire geni sali nelle cellule. Nel 2008 sara'
sperimentato nel Tiget contro la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di
Wiscott Aldrigh. Si prevede di curare tre casi l'anno per ciascuna malattia.
Parallelamente in Francia, nell'ospedale Necker di Parigi, si utilizzera' lo
stesso virus-navetta per curare l'adenoleucodistrofia, sempre su tre pazienti.
'E' stato un grande risultato portare nella clinica questi vettori, che
all'inizio facevano tanta paura', dice Naldini.
- PIU' MALATTIE BERSAGLIO: ci vorranno due anni di attesa prima di avere le
risposte complete sull'efficacia delle navette basate sul virus Hiv. La grande
promessa che deriva dall'efficacia di queste navette e' riuscire ad allargare
il numero delle malattie che diventa possibile curare con la terapia genica.
L'obiettivo futuro e' anche puntare alla cura di malattie diffuse, come la
talassemia.
- VETTORI INTELLIGENTI: potranno essere sperimentati sull'uomo fra tre anni e
la loro novita' e' di riuscire a controllare e modulare l'espressione dei geni
trasferiti. Una delle prime malattie bersaglio sara' l'emofilia. Dopo il
successo ottenuto nei topi, nel 2008 si prevedono i primi test nei cani
modello della malattia. Per Naldini 'i dati sono incoraggianti, ma ci vorra'
ancora un anno e mezzo per la risposta definitiva'.
- PENNA ROSSA PER GLI ERRORI DEL DNA: 'oggi ci si limita ad aggiungere al Dna
la copia sana di un gene, ma stiamo lavorando a tecniche capaci di riscrivere
il Dna', dice Naldini. I primi test sono cominciati al Tiget, in
collaborazione con una ditta californiana, e la penna capace di cancellare gli
errori genetici si sta sperimentando su cellule staminali. Se tutto andra'
bene, potrebbe diventare possibile utilizzare la nuova tecnica contro malattie
comuni, e ancora una volta l'emofilia potrebbe essere fra i primi bersagli
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