Scienziati dell'Universita' californiana di San Francisco sono riusciti a
correggere una mutazione genetica che causa l'anemia falciforme su staminali
derivate da un embrione di un topo.
Nello studio pubblicato su Proceedings of the National Academy of
Sciences e guidato da Judy Chang si e' lavorato sulle staminali
di un embrione di topo che portava la mutazione che colpisce i globuli rossi
e che rende difficoltosa la circolazione del sangue. I ricercatori hanno
inserito una copia sana del gene dell'emoglobina, e le staminali cosi' sono
divenute portatrici del difetto, ma non della sua realizzazione concreta.
Individui con anemia falciforme, ma sani.
I ricercatori sperano in futuro di poter alterare geneticamente le cellule
staminali embrionali umane a partire dal Dna dello stesso paziente per poi
trapiantarle e correggere l'anemia. In teoria questa stessa terapia genica
potrebbe essere applicata anche ad un'altra malattia genetica del sangue
come la talassemia.
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